TEHNOLOGIJA KOJA LEČI I NAJREĐE BOLESTI: Umesto da pijemo lekove, pobedićemo oboljenje na njegovom izvoru!

Dekodiranje ljudskog genoma je nova tehnologija u razvoju koja obećava da će biti lek za brojne današnje bolesti.

Bolesti putem ove tehnologije mogu biti lečene tako što se uklone greške i štetne mutacije u DNK. Umesto da se "kljukamo" likovima, piše "Fajnenšal Tajms", mogli bismo hakovati biologiju kako bi se s bolešću obračunali na njenom izvoru.

San je počeo prerastati u stvarnost 2013. kada su naučnici demonstrirali kako je tehnika "editovanja" ili "modifikovanja" gena, poznata i kao Crispr-Cas9, uspešna u izmeni ljudskih ćelija. Dve biotehnološke kompanije kažu kako planiraju započeti testiranja tehnologije na ljudima čim je pre moguće. Crispr Therapeutics se već javio za odobrenje od strane evropskih regulatora kako bi krenuo testirati svoj najnapredniji proizvod, kodnog imena CTX001 kod pacijenata koji pate od beta talasemije, nasjedne bolesti krvi u kojoj ljudsko telo ne proizvodi dovoljno eritrocita.

Pacijenti s najtežim oblikom bolesti umiru ukoliko ne dobivaju redovne transfuzije. Svoju CTX001 metodu žele iskušati i kod onih koji boluju od anemije srpastih ćelija.

Njihov rival, američka kompanija Editas Medicine traži sve potrebne dozvole kako bi se posvetila retkoj vrsti slepila koje nastupa odmah nakon porođaja, dok se Intellia Therapeutics želi baviti rakom, cističnom fibrozom, hemofilijom i mišićnom distrofijom.

Kina, sa svojim slabijim regulacijama, tvrdi kako kod njih timovi naučnika već rade na projektima, iako još nisu objavili niti jedan konkretni rad.

Crispr-Cas9 je, laički rečeno, spajanje dve tehnologije koji editovanje gena čine mogućim. Cas9 su "molekularne makaze" koje mogu rezati komade DNK i na taj način ukloniti loš i "pokvaren" genetski materijal, a na njihovo se mesto ubacuju valjani geni.

Crispr je pak svojevrsni genetski GPS koji navodi te makaze na pravu lokaciju.

- Ovo je nauka koja napreduje brzinom svetlosti, ali na početku će biti limitirana na bolesti koje nemaju druge opcije lečenja - kaže Katrin Bosli, šefica Editasa. Ona i stiče kako 95 posto od 6.000 genetskih poremećaja, koji su jasni kandidati za editiovanje gena, nije izlečivo. Iako Crispr-Cas9 još nije iskušan na ljudima tehnologija je već sada uveliko ubrzala laboratorijski rad.

Transgenični miševi "proizvedu" se u nekoliko nedelja. Stariju tehniku editiovanja gena, Talen, francuska firma Cellectis iskoristila je kako bi proizveli revolucionaran tretman za rak krvi Car-T koji se upravo testira na ljudima.

Car-T proizvodi su već na tržištu, no oslanjaju se na skupe procese koji uključuju izvlačenje leukocita, transport tih leukocita u laboratorij gje se na njih utieče tako da kada ih se vrati u pacijenta one napadaju ćelije raka. Cellectis se nada kako će se taj proces moći ubrzati i olakšati, ali odgovorno tvrde i kako Talen tehnika nije stara, spora i skupa.

- Pa nije nije ovdje reč o Ajfonima. Možda je Crispr nova tehnologija, koja je jednostavnija i jeftinija, ali koga briga ako to nije ono što pacijent treba, a oni trebaju super aktivne, precizne proizvode - kaže Andre Čulika, šef Cellectisa.

Genska terapija će, slažu se svi, promeniti živote miliona ljudi koji pate od neizlečivih bolesti.

BONUS VIDEO:

(Espreso.co.rs/Express.hr)