PRAVE LUTRIJU ZA SKUP LEK ZA DECU: Surova igra farmaceutske firme! OVA DVA DEČAKA SE NADAJU DA ĆE BITI IZVUČENI!

Američka farmaceutska kompanija Novartis donira svetu 100 doza leka Zolgensma.

Jedna doza košta oko 18 miliona dinara. No kako je na svetu puno više pacijenata nego ovih donacija, organizovali su lutriju.

Svake dve nedelje izvlače po četvoro dece do dve godine koji boluju od spinalne mišićne atrofije tipa 1. Oni najsrećniji dobiće besplatno lek, koji se prima samo jednom u životu. Rezultati su se do sada pokazali izvrsnima.

U Hrvatskoj samo četvoro dece zadovoljava kriterijume Novartisa, a to je da su mlađi od dve godine i da nisu na respiratoru. Za obolele ovo je prilika života, pišu "24 sata".

- Ovaj lek za nas znači život. Novu priliku - kaže za "24 sata" Marina Magdić (32) iz Zagreba, čiji sin Lovro ima deset meseci.

Na prvi pogled Lovro je nasmejana beba, koja naveliko šarmira i maše veselo rukicama. No Lovro boluje od SMA, bolesti za koju niti jedan roditelj nije spreman.

Slično iskustvo je doživela i Ines Puceković (38) iz Velike Gorice sa sinom Dorijanom, koji ima godinu i sedam meseci. Ines je za lutriju saznala na Instagramu.

- Za novu priliku saznala sam pre mesec dana. Pročitala sam na Instagramu da će krenuti ta lutrija. Kako svaka dva meseca idemo na Rebro na kontrolu, doktorka me obavestila i rekla šta sve treba. Imali smo dva dana za odluku - kaže Ines i priznaje da je ona ipak dvoumila.

- Dvojila sam zbog zbog nuspojava. Veoma utiče na jetru. Ne znam kakve lekove primaju klinci vani, no non-stop idu na kontrole i primaju dalje lekove, a svaki lek nosi svoje. Da mi je mesec dana pre toga neko ponudio, bila bih u stanju sakupljati novac. No na kraju smo se prijavili - kaže Ines.

Zolgensmu proizvodi farmaceutska firma Novartis, koja je i organizovala ovu zdravstvenu lutriju vrednu ukupno 210 miliona dolara.

Zolgensma leči tešku naslednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivan karakter - spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Više od dve godine hrvatsko udruženje Kolibrići, koja okuplja roditelje i obolele od SMA, borila se da svi oboleli imaju pravo na Spinrazu, lek čija doza u Hrvatskoj košta oko 600.000 kuna. Za razliku od Zolgensme, Spinraza se mora primati svaka četiri meseca, dok god se pokazuje da deluje.

Firma AveXis, koju je kupio Novartis, još odlučuje o načinu distribucije ovog leka, pa su tako odlučili 100 doza Zolgensme donirati malim pacijentima šriom sveta. Tih 100 doza je svojevrsni “višak” u odnosu na potrebe koje za taj lek postoje u SAD-u, gde je za sada lek jedino i registrovan. No svetske potrebe su puno veće od 100 doza, pa su odlučili na principu lutrije, odnosno globalnog milosrdnog davanja leka, oboljelima dati jednaku priliku da ugrabe lekovitu sreću. Time se nisu želeli dovesti u situaciju da ih neko proziva kako favorizuju neko dete.

Postoje primarni uslovi za ulazak u ovaj bubanj, kao što je starost deteta, koja ne sme prelaziti dve godine. Iz Hrvatske će sreću okušati četiri mala pacijenta. Svi oni zadovoljavaju kriterijume za lutriju, ali zadnju reč ipak donosi Novartis. Mališani se, inače, u Hrvatskoj leče jednim od dva postojeća leka, Spinrazom i Risdplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za lečenje Zolgensmom.

Zolgensma je inače genska terapija koja se primenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest. Registracija ovog leka u Evropi očekuje se u julu. Navodno bi cena leka u Evropi trebalo da bude do 18 miliona dirana. U Americi ovaj način dodjele ili osvajanja lijekova nije stran jer na istom principu znaju dodjeljivati dozvole za rad i boravak.

Stručnjaci naglašavaju kako ovaj lek najbolje deluje kad ga dobiju deca u prvih šest meseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena pre simptoma bolesti. Ističu kako se u tom slučaju, ako se primi lek, bolest ne bi razvila. Naime, lek kao nositelj gena koristi adenovirus.

Problem za njegovu učinkovitost bio bi da je pacijent pre uzimanja leka preboleo neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizovatii” svojim imunološkim sistemom adenovirus koji nosi gen. U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gde treba pa ne bi bio učinkovit. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu lečenja.

Očekuje se da se u budućnosti videti može li se pre lečenja Zolgensmom nakratko “ubiti” imunološki sistem i tako dozvoliti da lek dođe na pravo mesto. Na to će se moći odgovoriti tek nakon dodatnih kliničkih ispitivanja. Osim s lekovima kod ovakvih bolesti, kažu nam majke, problem je što im niko ne zna reći šta i kako trebaju vežbati s decom.

- Oprečna su mišljenja o terapijama i mi roditelji konstantno trebamo donositi vrlo važne odluke, što je jako teško - rekle su majke.

Njihov je najveći san da im sinovi jednog dana samostalno hodaju. Sad s neizvesnošću čekaju izvlačenje životne lutrije.

Bonus video:

(Espreso.co.rs/24sata)